Estudo de tratamento domiciliar com NovoSeven®: eficaz (88 – 92%) em pacientes com hemofilia e inibidores, com uma média de 2,2 doses, quando utilizada a posologia recomendada1.
Programa de uso compassivo:
Taxas de eficácia global obtidas no programa de uso compassivo foram de 85% para hemorragias graves e de 91% para hemorragias cirúrgicas2.
Estudo de cirurgia:
Em 97% dos pacientes a perda de sangue durante a cirurgia foi considerada igual ou menor que a esperada em comparação com uma população normal. Em pacientes submetidos a cirurgia maior, 83% apresentaram uma hemostasia satisfatória até o 5º dia com utilização das doses recomendadas. Em pacientes submetidos a cirurgia menor, 100% dos pacientes obtiveram uma hemostasia satisfatória até o 5º dia3.
Deficiência de fator VII:
A taxa de eficácia obtida foi de 86% em sangramentos não cirúrgicos e 96% em cirurgias4.
Doença de Glanzmann:
NovoSeven® foi eficaz em 96% dos episódios hemorrágicos em pacientes com Doença de Glanzmann5.
Em um estudo clínico (F7HAEM-1510), pacientes com hemofilia A ou B com inibidores foram alocados para uma dose de 90 µg / Kg x 3 (dose padrão) e uma dose de 270 µg / Kg (dose única) de NovoSeven®, utilizando um desenho duplo-cego cruzado randomizado. A avaliação da eficácia feita pelos dois métodos, mostrados na Tabela 1, resultou numa eficácia similar entre os dois grupos6.
Tabela 1 Resultados de eficácia do estudo F7HAEM-1510
| Tratamento/avaliação | Hemostasia bem sucedida a) | Taxa de eficácia b) |
| Dose padrão | 87,5% (18/21 episódios) | 70% (14/20 episódios) |
| Dose única | 90,5% (19/21 episódios) | 65% (13/20 episódios) |
Porcentagem de pacientes que alcançaram hemostasia sem a necessidade de agentes hemostáticos adicionais dentro de 48 horas.
a)Escala de resposta global ao tratamento (avaliação abrangente baseada na dor e mobilidade articular).
Em outro estudo clínico (F7HAEM-2068), pacientes com hemofilia A ou B foram alocados para uma dose de 90 µg / Kg x 3 (dose padrão) e uma dose de 270 µg / Kg (dose única) de NovoSeven®, bem como uma dose única de 75 U / Kg de Concentrado de Complexo Protrombínico ativado (CCPa), usando um desenho cruzado randomizado duplo-cego (duplo-cego para doses de NovoSeven®). A avaliação da eficácia foi feita por dois métodos apresentados na Tabela 2. A porcentagem de pacientes que requereram administração de medicação de resgate foi significativamente menor no grupo de dose única em comparação com o grupo CCPa (p = 0,032). As taxas de eficácia medidas com a escala de resposta global ao tratamento não foram significativamente diferentes entre os três grupos de dose7.
Tabela 2 Resultados de eficácia do estudo F7HAEM-2068
| Tratamento/avaliação | Administração de medicação de resgate c) | Taxa de eficácia d) |
| Dose padrão | 9,1% (2/22 episódios) | 54,5% (12/22 episódios) |
| Dose única | 8,3% (2/24 episódios) | 37,5% (9/24 episódios) |
| CCPa dose única | 36,4% (8/22 episódios) | 27,3% (6/22 episódios) |
Número de pacientes que requereram agentes hemostáticos adicionais para controlar o sangramento dentro de 9 horas.
a)Escala de resposta global ao tratamento (avaliação abrangente baseada na dor e mobilidade articular).