Este medicamento está indicado no tratamento de anemias causadas pela produção deficiente de eritrócitos. A anemia aplástica congênita, anemia aplástica adquirida, a mielofibrose e as anemias hipoplásticas devidas à administração de substâncias mielotóxicas, muitas vezes respondem ao tratamento. A administração de oximetolona não deve excluir outras medidas de suporte, tais como: transfusões de sangue, correção do ferro, do ácido fólico, da vitamina B12 e da piridoxina, terapia antibacteriana e o uso apropriado de corticosteroides.