Foi conduzido um estudo clínico em 55 pacientes pediátricos com deficiência do hormônio de crescimento(Um estudo clínico fase III, multicêntrico, para avaliar a eficácia e segurança do HORMOTROP® em crianças que apresentam deficiência de crescimento devido à falta de secreção de hormônio de crescimento endógeno, 19 99) que forneceram evidências comprovando a eficácia e segurança de HORMOTROP® (somatropina) em estimular o crescimento linear em crianças com deficiência de hormônio de crescimento. Cada paciente recebeu 0,5 - 0,7 UI/kg/semana ou 12 UI/m2/semana, dividido em 6 a 7 doses, por via subcutânea, durante 12 meses.
O estudo demonstrou um aumento significativo na taxa de crescimento, de 3,21 ± 1,42 cm/ano (antes do tratamento) para 10,20 ± 3,88 cm/ano, 9,92 ± 2,65 cm/ano, 9,28 ± 2,26 cm/ano, 8,9 3 ± 2,01 cm/ano em 3, 6, 9 e 12 meses de tratamento, respectivamente. Os escores de desvio padrão de altura melhoraram significativamente, de - 2,24 ± 1,61 para - 1,62 ± 1,39 após o tratamento. Neste estudo, a idade óssea dos pacientes aumentou de 7,7 ± 2,9 anos (valor pré-tratamento) para 9,6 ± 3,1 anos em 12 meses de terapia. Além disso, a razão entre idade óssea e idade cronológica aumentou de 0,70 ± 0,17 ( pré-tratamento) para 0,78 ± 0,16 em 12 meses de tratamento. A razão entre idade estatural e a idade óssea apresentou pouca diferença entre o pré-tratamento (1,15 ± 0,33) e após um ano de tratamento (1,12 ± 0,33).
Neste estudo, o nível de IGF-1 plasmático aumentou significativamente, de 72,8 ± 47,2 ng/mL (valor pré-tratamento) para 407,0 ± 254,3 ng/mL (12 meses de tratamento), demonstrando que HORMOTROP® (somatropina) possui efeito biológico semelhante a o das soma tropinas disponíveis comercialmente.
Todos os pacientes foram avaliados quanto à presença de anticorpos contra a somatropina. Após 12 meses de tratamento, foram encontrados anticorpos em 3 pacientes, sendo que 2 destes (4,1%) já apresentavam anticorpos contra a somatropina previamente ao início do estudo. Desta forma, a taxa de detecção de novos casos de anticorpos foi de 2,3%. Todos os pacientes nos quais foram detectados anticorpos foram previamente tratados a longo prazo com somatropina. Apesar de ter sido relatado que altos níveis de anticorpos contra a somatropina podem afetar o estímulo no crescimento gerado pela somatropina, os níveis destes anticorpos geralmente são tão baixos que não afetam as ações de estímulo de crescimento. Os 3 pacientes demonstraram um estímulo na velocidade de crescimento, de 4,0 ± 2,4 cm/ano (valor pré-tratamento) para 7,8 ± 2,1 cm/ano (12 meses de tratamento).
De forma a comprovar que o produto HORMOTROP® (pó liófilo injetável) e HORMOTROP® AQ (solução injetável) possuem as mesmas características quanto à pureza, homogeneidade, potência, qualidade e eficácia, foi realizado um estudo comparativo entre os produtos. O estudo demonstrou que as características fundamentais são as mesmas entre as formas farmacêuticas do produto.
Um estudo pós-comercialização foi conduzido para HO RMOTROP® e HORMOTROP® AQ, no qual foram coletados 1028 casos em 26 institutos durante 6 anos. Destes, 791 casos foram avaliados quanto à segurança e 378 quanto à eficácia. Com relação à eficácia, verificou- se uma taxa de melhora em 89,7% dos pacientes. Não foi observada eficácia em 7,4% dos casos e não foi passível de análise em 2,6% dos casos.