Uma revisão da Cochrane examinou os efeitos de diferentes tratamentos em mulheres com diagnóstico de anemia por deficiência de ferro, avaliando morbidade e mortalidade neonatal e maternal, parâmetros hematológicos e efeitos adversos do tratamento. Um total de 101 estudos avaliando tratamentos para anemia foi identificado. Dezessete estudos clínicos randomizados (ECR), envolvendo 2578 mulheres apresentaram critério de inclusão. A maioria destes ensaios clínicos focou em resultados laboratoriais. Uma revisão demonstrou que o ferro via oral reduziu o risco de anemia em mulheres durante o segundo trimestre de gestação e que os níveis de hemoglobina e ferritina sérica foram altos quando comparados com placebo. Um ECR sugeriu que, em 4 semanas, o tratamento oral com ferro diário aumentou o nível de hemoglobina mais do que o ferro via oral duas vezes por semana. Outro ECR sugeriu que, em 16 semanas, uma dose de duas vezes por semana aumentou o nível de hemoglobina mais do que uma dose administrada uma vez por semana. (Reveiz, 2007)
Foi realizado um estudo para avaliar a biodisponibilidade, eficácia e segurança de uma nova formulação de ferrocarbonila em relação à formulação convencional disponível comercialmente de fumarato ferroso em pacientes adultos, com diagnóstico clínico e laboratorial de anemia nutricional ferropriva. Este estudo prospectivo, comparativo, randomizado, duplo-cego foi realizado com 60 pacientes que receberam uma dose única diária de ferrocarbonila ou fumarato ferroso por 12 semanas. O efeito da terapia em parâmetros hematológicos e níveis de ferro e biodisponibilidade foram os principais resultados de eficácia. Houve um aumento significativo (p<0,05) dos níveis médios de hemoglobina, contagem de reticulócitos, hematócrito e volume corpuscular médio no grupo ferrocarbonila, em relação ao grupo fumarato ferroso. Houve também um aumento de ferro sérico e nos níveis de ferritina e diminuição correspondente da capacidade total de ligação de ferro no grupo ferrocarbonila em relação ao grupo fumarato ferroso no final de 12 semanas de terapia. A biodisponibilidade global estimada de ferrocarbonila foi de cerca de 147% em relação à do fumarato ferroso. Ambas as formulações foram igualmente bem toleradas e os eventos adversos foram principalmente de natureza gastrintestinal. A prevalência de eventos adversos foi ligeiramente maior no grupo de fumarato ferroso. Pode-se concluir que a formulação de ferrocarbonila foi mais eficaz que o fumarato ferroso na correção de anomalias hematológicas e melhorou o nível de ferro em pacientes com anemia nutricional ferropriva. Em condições nas quais a eficácia é uma consideração importante, a maior biodisponibilidade do ferrocarbonila pode torna-lo o tratamento de escolha para a anemia nutricional ferropriva. (Adsul, 2005)
Foi realizado um estudo randomizado, duplo-cego com reposição de ferro após repetidas doações de sangue, em 75 mulheres com menstruação regular. Dessas mulheres, 51 completaram o estudo. As voluntárias foram distribuídas randomicamente para um dos três grupos: 1) ferrocarbonila (pó de ferro elementar não tóxico) 600 mg; 2) sulfato ferroso, 300 mg (60 mg Fe++); ou 3) placebo, administrados 3 vezes ao dia por 1 semana imediatamente após a doação de sangue. O ferrocarbonila demonstrou ser efetivo na reposição de ferro em curto prazo em doadoras frequentes de sangue e apresentam a vantagem de diminuir ou excluir o risco de envenenamento, em casos de ingestão acidental (crianças). (Gordeuk, 1987)
Um estudo randomizado comparativo foi realizado para avaliar a eficácia e segurança de ferrocarbonila sobre o sulfato ferroso de Agosto de 2006 a Julho de 2007. O estudo recrutou 50 pacientes adultos de ambos os sexos com suave e moderada anemia por deficiência de ferro. Estes foram divididos em dois grupos iguais para comparação. Os efeitos adversos foram vistos em maior número e intensidade com o sulfato ferroso. A eficácia individual dos dois compostos foi boa. No entanto, a ferrocarbonila foi mais tolerada. (Chaudhari, 2012)
O ferrocarbonila apresenta inúmeras vantagens sobre outros sais de ferro. Combinada à sua alta biodisponibilidade plasmática, a reduzida toxicidade do ferrocarbonila o torna opção segura e eficaz na suplementação de ferro, necessária à correção da anemia ferropriva.