Em estudo duplo-cego randomizado de grupos paralelos, os efeitos terapêuticos de CEREZYME (imiglucerase) foram comparados com os efeitos de uma preparação obtida de fonte natural [Ceredase™ (alglucerase)] em 30 pacientes acompanhados durante nove meses. Os produtos foram infundidos a cada duas semanas com dose de 60 U/kg. Os resultados mostraram que, ao final do estudo, não foram encontradas diferenças significativas entre os dois grupos de tratamento, no índice ou na extensão de melhora nos níveis de hemoglobina, na contagem de plaquetas, na fosfatase ácida sérica, na atividade da enzima de conversão da angiotensina e nos volumes do fígado e do baço. Ao final do período de seis meses, houve aumento médio de 17,9 g/L nos níveis de hemoglobina; ao final de nove meses, os níveis de hemoglobina estavam significativamente aumentados em ambos os grupos de tratamento. Todos os pacientes apresentavam trombocitopenia antes do tratamento. Cerca da metade dos pacientes (sete de 15) em cada grupo apresentou aumento na contagem de plaquetas, de 20% e 40% ou mais durante os períodos de tratamento de seis e nove meses, respectivamente. Todos os pacientes apresentavam volume aumentado de fígado e baço. As reduções globais no volume hepático em seis e nove meses foram de 12,4% e 19%, respectivamente, e no volume esplênico foram de 34,7% e 44,6%. As reduções nos níveis de fosfatase ácida e da enzima de conversão da angiotensina foram de cerca de 30% em ambos os grupos. No entanto, houve diferença significativa na incidência de formação de anticorpos IgG, maior no grupo tratado com a preparação de fonte natural (40%) do que no grupo tratado com a preparação recombinante [CEREZYME (imiglucerase)], mostrando que essa preparação é menos antigênica que a forma natural.
A resposta do esqueleto ao tratamento de reposição enzimática para a doença de Gaucher tipo 1 foi avaliada em 12 indivíduos (quatro adultos e oito crianças) que receberam 60 U/kg de peso de CEREZYME a cada duas semanas durante 24 meses e, depois, 15 U/kg de peso a cada duas semanas até completar 42 meses de tratamento. A composição lipídica da medula óssea começou a apresentar melhora a partir do sexto mês e, após o período de 42 semanas, foi demonstrada melhora significativa no escore de ressonância magnética, na cintilografia quantitativa marcada com xenon e nas alterações químicas quantitativas da imagem; esta última, que é considerada a técnica mais sensível, demonstrou dramática normalização do conteúdo gorduroso da medula óssea em todos os pacientes. O aumento bruto da massa óssea, tanto trabecular quanto cortical, avaliado pela medida da espessura cortical e por tomografia computadorizada quantitativa de dupla energia, respectivamente, ocorreu em dez pacientes.
Resultados de eficácia cerezyme
CEREZYME com posologia, indicações, efeitos colaterais, interações e outras informações. Todas as informações contidas na bula de CEREZYME têm a intenção de informar e educar, não pretendendo, de forma alguma, substituir as orientações de um profissional médico ou servir como recomendação para qualquer tipo de tratamento. Decisões relacionadas a tratamento de pacientes com CEREZYME devem ser tomadas por profissionais autorizados, considerando as características de cada paciente.