Eficácia clínica nos casos de deficiência acentuada de hormônio do crescimento iniciada na infância ou na fase adulta
Os efeitos da deficiência do hormônio do crescimento em adultos são influenciados por Saizen® como descrito a seguir.
Em um estudo duplo-cego, controlado por placebo com 115 pacientes, conduzido por um período de 6 meses foram observados os seguintes parâmetros:
No inicio do tratamento, foi administrada uma injeção subcutânea de 0,005 mg/kg/dia. Após 4 semanas de tratamento, se a tolerabilidade fosse boa, a dose era aumentada para 0,01mg/kg/dia.
Avaliação primária: alteração na massa gorda livre (medida pela média do DEXA – absorciometria por raios-X de dupla energia): aumento estatisticamente significante de 2,23 kg, na média. Os homens apresentaram um aumento mais pronunciado que as mulheres. Avaliação secundária: alteração na massa gorda total (medida pela media de DEXA): redução média de 2,3 kg no grupo tratado com r-hGH, comparado a 0,47 kg do grupo tratado com placebo (estatisticamente significativo). Função cardíaca: a ecocardiografia bi- dimensional mostra um aumento médio da porcentagem da fração de ejeção de 5,05% no grupo tratado com r-hGH, comparada com 3,01% no grupo tratado com placebo, e diminuição média do volume do ventrículo esquerdo no final da sístole de 4,29 mL no grupo de r-hGH, comparado com 1,14 mL no grupo placebo. Qualidade de vida: além da melhora estatisticamente significante (de 11% no grupo tratado com r-hGh)nas áreas das “reações emocionais” (p = 0,017) o resultado do questionário do perfil de saúde de Nottingham (mobilidade, sono, energia, dor, isolação social) não apresentou melhora. Performance física: a performance física (medida com base no consumo de oxigênio na esteira ergométrica) permaneceu inalterada. Densidade óssea: A densidade óssea permaneceu inalterada.
Eficácia clinica nos casos de deficiência hormônio de crescimento em crianças nascidas pequenas para idade gestacional (PIG)
Em um ensaio clínico randomizado, o tratamento de três anos com uma dose de 0,067 mg/kg/dia de crianças baixas pré-púberes nascidas com PIG resultou em um ganho médio em altura de +1,8 SDS.
Os pacientes que não receberam nenhum tratamento adicional mantiveram um ganho em altura de + 0,7 S na altura final (p<0,01 em comparação com o período inicial).
Os pacientes que receberam um segundo curso do tratamento após um período variável de observação experimentaram um ganho total em altura de +1,3 S (p=0,001 em relação ao período inicial) na altura final, após o tratamento com duração média cumulativa de 6,1 anos. O ganho em altura (+1,3 S ± 1,1) final deste grupo foi significativamente (p<0,05) diferente do ganho em altura obtido no primeiro grupo (+0,7 S ± 0,8) que recebeu somente 3,0 anos de tratamento em média.
Um segundo ensaio clínico investigou dois esquemas diferentes de dose ao longo de quatro anos. Um grupo foi tratado com 0,067 mg/kg/dia durante 2 anos e, depois, foi observado sem tratamento durante 2 anos. O segundo grupo recebeu 0,067 mg/kg/dia no primeiro e no terceiro ano e sem tratamento no segundo e no quarto ano. Qualquer um dos esquemas de tratamento resultou em uma dose administrada cumulativa de 0,033/mg/kg/dia ao longo do período de quatro anos do estudo. Os dois grupos apresentaram uma aceleração comparável de crescimento e uma melhora significativa em altura de +1,55 S (p<0,0001) e + 1,43 S (p<0,0001), respectivamente, no final do período de quatro anos do estudo.
Dados de segurança em longo prazo ainda são limitados.
Resultados de eficácia saizen
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